B型血友病可适用于基因治疗 |
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B型血友病可适用于基因治疗 英国伦敦学学院的Amit Nathwani博士等研究发现,采血管基因治疗对B型血友病有效其研究结果近日发表在《新英格兰医学》上。 人类在很久就发现了血友病,但首次发现IX因子(FIX)缺乏可导致血友病是在1952年,患者位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩,因此该病被命名为Christmas病。 之前有报道使用腺相关病毒(AAV)载体对该病进行基因治疗,但因T细胞免疫反应导致仅有一过性表达FIX。 为避免上述情况发生,Nathwani等采用了另外一修饰后的腺相关病毒血清型8作为载体,该载体在人类研究中较前者少见。其具有嗜肝性,可通过外周静脉进行治疗。 6名患者按照治疗顺序被分为低、中、高剂论文联盟http://*量组,最早接受治疗者为低剂量组,最晚者为高剂量组,每组2名患者,每组患者的用药量具有梯度性:低剂量组的载体剂量为2×1011 /kg体重,中剂量组为前者的3倍,高剂量组为低剂量组的10倍。 低剂量组的两名患者,其血浆FIX水平为正常的2%,其中一名可停止常规FIX预防,另外一名可增大两次用药间的时间跨度。 中剂量组的FIX水平为正常的3%,其中一名已经停止常规FIX预防,另外一名也已停止并继续板球和橄榄球运动。 高剂量组的一名患者FIX水平达正常的7%,随后其血清转氨酶水平升至正常上限的5倍,在使用强的松治疗后下降,FIX水平下降至正常的3%。在接受了6个月的基因治疗后该患者脱离了常规FIX预防,但因外伤仍需补充血液蛋白质。 最后接受治疗的患者在8周的治疗中,其血清FIX水平达到了正常的8%至12%,并没有使用常规FIX预防,且该患者仍参与马拉松训练。该患者血清转氨酶也有一过性升高,但未达到正常上限。 |
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