| 基因治疗概述 |
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摘要基因治疗是一种新的治疗手段,可用于遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等的治疗。基因治疗已在临床试验上取得了很大的成绩,也出现了很多难题。简要综述了基因治疗的治疗方式及其发展前景,以期为基因治疗的应用提供参考。
关键词基因治疗;治疗方式;发展前景
中图分类号R459.9文献标识码A文章编号 1007-5739(2010)01-0025-01
美国是世界上最早开展基因治疗的国家,也是目前开展基因治疗最多的国家。我国在1991年7月开始基因治疗的临床研究,最早的工作是对B型血友病的基因治疗及利用抑癌基因对癌症的基因治疗[1]。基因治疗目前主要用于治疗对人类健康威胁严重的疾病,包括遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等[2]。
1基因治疗的方式
1.1体内基因治疗
体内基因治疗是指将具有治疗功能的基因直接转入病人的某一特定组织中。利用反转录病毒载体已成功地将真核基因转入动物细胞,但通过质粒DNA的直接操作,将更加省时而且产量较高;采用温和病毒载体的体内基因治疗主要是通过腺病毒和单纯疱疹病毒来完成的,即将载有矫正基因的载体直接注射入需要这些基因的组织。以腺病毒为载体的体内疗法在遗传性疾病方面,目前主要见于囊性纤维变性的基因治疗研究。多数研究表明,基因治疗纠正了呼吸道上皮的氯离子转运缺陷,使跨上皮基础电位下降,肺功能有所改善[3]。
1.2反义疗法
反义疗法主要是通过阻遏或降低目的基因的表达而达到治疗的目的。反义疗法是通过引入目的基因的RNA的反义序列而达到上述目的。当引入的反义RNA与mRNA相配比后,用于翻译的mRNA的量就大大减少,因而合成的蛋白的量也相应大大减少。引入的反义序列也可能与基因组DNA互补配对,从而阻遏mRNA的转录。这2种情况都会使细胞中靶基因编码的蛋白合成大大减少,以达到基因治疗的目的。
1.3通过核酶的基因治疗
20世纪80年代初,美国科学家Cech和Altman发现了核酶,核酶是指由RNA组成的酶,能够序列特异性地抑制靶mRNA。近年来,核酶在抑制癌基因的表达[4]、增强肿瘤对药物的敏感性及抑制肿瘤血管的生成等方面的应用得到了广泛的研究。
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