探索性新药临床试验研究及其引发的思考

论文联盟http://wWw.LWlM.cOM在创新药物研发中传统意义上的新药临床实验Ⅰ~Ⅳ期已经为广大研发机构、科研人员所熟悉，但是2006年1月美国食品和药品管理局（FDA）公布了探索性新药临床试验指南，也称为0期临床试验，为萎靡创新药物开发时常注入动力和希望，现就其定义、指导原则及目前国际研究进展等探讨如下：
　　1 概念
　　探索性新药临床研究指的是在临床前实验完成后，Ⅰ期临床实验之前开展的在少数人群中进行的试验，评估研发药物是否具有进一步开发为新药或生物制剂的可能性。又称为0期临床试验，这是从临床前实验过渡到Ⅰ期临床试验的中间环节，该研究对开发新药有重要意义，尤其是对于降低高昂的新药开发科研成本及经济成本具有重要意义。
　　2006年1月美国FDA公布探索性新药临床研究（exploratory investigational new drug，EiND）指南提出该概念[1]，允许使用亚临床治疗剂量或可诱发药理反应剂或微剂量在少量人群中短期内进行药物试验，用于非治疗或诊断的临床研究，因此研究可用于多种目的，例如：进一步了解作用机制与疾病治疗之间关系；提供药代动力学重要信息（包括药品生物分布）；从候选产品中筛选出最有前景的先导产品；利用各种造影技术探索产品的生物分布情况。根据目的不同，研究方法略有差异，其实探索性新药研究起源于欧洲医药品管理局（EMEA）已于2003年1月发表的“关于药品实施单次微剂量临床试验的非临床安全性试验意见书”，美国FDA将其拓展运用。
　　探索性新药临床研究在国内称为0期临床实验或Ⅰa期临床试验，但该研究与传统Ⅰ期临床试验的扩大剂量、安全性、最大耐受性等研究目的根本不同。按FDA的定义称为探索性新药临床研究似乎更为恰当，反映了“探索性研究”的特点，这是为进一步的Ⅰ期临床试验作指引，缩小进一步的研究范围，节约成本，因此本文使用探索性新药临床研究。
　　2 开展探索性新药临床实验研究的优势所在
　　每一种新的研究总是有其独特的优势，当前国际上一个创新药物的开发不仅耗时长、耗资巨大，尤其是肿瘤药物，目前肿瘤疾病、艾滋病是世界疾病难题，相关药物研究进展缓慢，通过FDA批准的新

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